Инъекция CRISPR и борьба с синдромом Ангельмана

Спорная процедура направлена на то, чтобы предотвратить во младенчестве развитие синдрома Ангельмана. Её спорность заключается в том, что особо важна забота о благополучии пациента.

Лечение направлено на работу с геном UBE3A, именно он способствует уничтожение клеток, занимается переделкой белков.От этого гена зависит будет ли у человека синдром Ангельмана. Ведь при его мутации в мозге эмбриона и зарождается болезнь. Если ссылаться на проведенные исследования, то предотвратить развитие синдрома можно, включив UBE3A до момента рождения человека.

Помощь лабораторных подопытных.

Десять эмбрионов стали частью испытания инъекций. Применение на них инъекции CRISPR показало, что на половине нейронов всех подопытных корректировка сработала, спустя пять месяцев жизни. Также корректировка генов повлияла на выращенные человеческие нейроны. Марк Цикла — человек, который руководит данными исследованиями. Он высказал желание, в течение четырех лет постараться провести испытание на младенце. Но другие учёные не разделяют такой перспективе.

Многим кажется неэтичным и опасным введение инъекций в эмбрионы и в младенцев. Но ученые продолжают работу по созданию спасительных средств от врожденных болезней для человечества.